Der augenblickliche Goldstandard in der Therapie der schweren Formen der proliferativen Lupus-Nephritis ist Cyclophosphamid, in der Regel nach dem NIH-Schema. Allerdings sprechen bis zu 15% der Patienten mit Lupus-Nephritis auf eine solche Therapie nicht ausreichend an. Neben dem Infektionsrisiko ist Cyclophosphamid gerade bei jungen Frauen mit Kinderwunsch aufgrund der relativ hohen Rate an ovarieller Insuffizienz eine problematische Therapie. Die Probleme der etablierten Therapieformen bezüglich unerwünschter Wirkungen, Therapieresistenz und fehlender Langzeitwirkung unterstreichen die Notwendigkeit der Entwicklung alternativer Therapeutika zur Behandlung der Organbeteiligung. Mycophenolsäure besitzt das Potential, die Therapiemöglichkeiten bei SLE entscheidend zu verbessern.
In klinischen Studien konnte gezeigt werden, dass Mycophenolsäure bei der Lupusnephritis sowohl als Induktionstherapie als auch in der Remissionserhaltung effektiv ist. Kontrollierte Studien bezüglich der Einleitung einer Remission bei der Lupus-Nephritis deuten auf eine gleich gute Wirksamkeit von Mycophenolsäure wie von Cyclophosphamid hin.